一種用于靶向基因療法的腺相關(guān)病毒組合物的發(fā)明專利
一種用于靶向基因療法的腺相關(guān)病毒組合物的發(fā)明專利
摘要：
本文描述了包括重組腺相關(guān)病毒(rAAV)的組合物和試劑盒，這些組合物和試劑盒的向性顯示出在靶細(xì)胞類型，例如大腦和肺中的特異性和病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)效率增加。本文所述的rAAV組合物的向性還顯示出在脫靶細(xì)胞類型，例如肝臟中的特異性降低和病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)效率降低。本文所述的rAAV組合物使轉(zhuǎn)基因，如治療性核酸衣殼化。在全身遞送到受試者后，與親本或參考AAV相比，該rAAV能夠增加該轉(zhuǎn)基因在靶細(xì)胞類型中的特異性和轉(zhuǎn)導(dǎo)。
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